ΕΜΑ: Θετική γνωμοδότηση έλαβε θεραπεία για την αιμορροφιλία Α
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έδωσε θετική γνωμοδότηση σε θεραπεία υποκατάστασης, η οποία χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως σε ασθενείς με Αιμορροφιλία Α.
Η εταιρεία Sobi™ ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση - Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση με την οποία συστήνει την έγκριση του efanesoctocog alfa για τη θεραπεία και την πρόληψη των αιμορραγιών και την περιεγχειρητική προφύλαξη στην αιμορροφιλία Α. Το efanesoctocog alfa αποτελεί μια θεραπεία υποκατάστασης του παράγοντα VIII, η οποία χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως παρέχοντας υψηλά διατηρούμενα επίπεδα δραστικότητας σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α κάθε ηλικιακής ομάδας και με κάθε βαθμό βαρύτητας της διαταραχής.
Η αιμορροφιλία Α είναι μια σπάνια, δια βίου γενετική διαταραχή κατά την οποία ο οργανισμός δεν παράγει αρκετή ποσότητα παράγοντα VIII ή παράγει δυσλειτουργικό παράγοντα VIII – μια πρωτεΐνη που είναι απαραίτητη για την πήξη του αίματος. Εμφανίζεται σε ποσοστό περίπου μίας στις 5.000 γεννήσεις αρρένων ετησίως και σπανιότερα σε θήλεα βρέφη. Τα άτομα με αιμορροφιλία ενδέχεται να εμφανίσουν αιμορραγικά επεισόδια τα οποία μπορεί να προκαλέσουν πόνο, μη αναστρέψιμη βλάβη στις αρθρώσεις και απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες. Οι κλινικές εκβάσεις έχουν βελτιωθεί με την πάροδο του χρόνου χάρη στα σημαντικά επιτεύγματα όσον αφορά στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές, εντούτοις εξακολουθούν να υπάρχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες κλινικές και κοινωνικές ανάγκες για όσους ζουν με την πάθηση.
Το efanesoctocog alfa εξασφαλίζει σε παιδιά, εφήβους και ενήλικες, φυσιολογικά έως σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII (πάνω από 40%) για σημαντικό μέρος της εβδομάδας, όταν χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως, επιτυγχάνοντας ελάχιστα επίπεδα φαρμάκου της τάξης του 15% την 7η ημέρα, σε ενήλικες και εφήβους. Ως εκ τούτου, εξασφαλίζεται σημαντικά βελτιωμένη προστασία από αιμορραγίες σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες προφύλαξης με παράγοντα VIII. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP θα υποβληθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή προκειμένου να ληφθεί απόφαση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.
«Η σημερινή ανακοίνωση αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο στον τομέα της φροντίδας της αιμορροφιλίας και μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στη διάθεση του efanesoctocog alfa στους ασθενείς στην ΕΕ. Το efanesoctocog alfa διατηρεί υψηλά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII καθ' όλη τη διάρκεια της εβδομάδας, δίνοντας, έτσι, σιγουριά στους ασθενείς αναφορικά με τη προστασία που μπορεί να παρέχει για την πρόληψη των αιμορραγιών, τη διαχείριση των χειρουργικών επεμβάσεων και τη θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων. Λαμβάνοντας υπόψη τη δυνατότητα του φαρμάκου να βελτιώνει σημαντικά τις θεραπευτικές εκβάσεις και την ποιότητα ζωής των ατόμων που ζουν με αιμορροφιλία Α, είμαστε ενθουσιασμένοι με τον θετικό αντίκτυπο που μπορεί να έχει αυτή η θεραπεία σε όλο τον κόσμο», δήλωσε η Lydia Abad-Franch, MBA, επικεφαλής του Τμήματος έρευνας, ανάπτυξης και ιατρικών υποθέσεων και Chief Medical Officer της Sobi.
Το efanesoctocog alfa έλαβε για πρώτη φορά έγκριση στις ΗΠΑ τον Φεβρουάριο του 2023 από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει στο efanesoctocog alfa τον χαρακτηρισμό πρωτοποριακής θεραπείας (Breakthrough Therapy) τον Μάιο του 2022 – η πρώτη θεραπεία με βάση τον παράγοντα VIII που έλαβε αυτόν τον χαρακτηρισμό, τον χαρακτηρισμό Ταχείας αξιολόγησης (Fast Track) τον Φεβρουάριο του 2021 και τον χαρακτηρισμό Ορφανού φαρμάκου (Orphan Drug) το 2017.
Σχετικές ειδήσεις
Δημοφιλείς Ειδήσεις
