«Δικλείδα ευελιξίας» στο ταμείο καινοτομίας ζητούν οι σπάνιοι ασθενείς
«Η σπανιότητα δεν μπορεί να αποτελεί εμπόδιο στην πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα«
Snapshot
- Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος ζητά αναλογικότητα και εξειδίκευση στο νέο πλαίσιο HTA ώστε η σπανιότητα να μην αποτελεί εμπόδιο στην πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες.
- Η ΕΣΑΕ προτείνει την αντικατάσταση του όρου «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» με «κλινικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα» για να αναγνωριστούν οι ιδιαιτερότητες των σπάνιων παθήσεων.
- Η συμμετοχή εξειδικευμένων κλινικών εμπειρογνωμόνων και εκπροσώπων ασθενών είναι απαραίτητη σε όλες τις φάσεις αξιολόγησης των θεραπειών για σπάνιες παθήσεις.
- Η Ένωση ζητά ευελιξία στο Ταμείο Καινοτομίας, με συμπληρωματική οδό ένταξης θεραπειών που εγκρίνονται εκτός του ετήσιου Horizon Scanning, ειδικά για ορφανά φάρμακα και θεραπείες με υψηλή ακάλυπτη ανάγκη.
Θετικά υποδέχεται το νέο πλαίσιο Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (HTA) και το Ταμείο Καινοτομίας η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), ζητώντας όμως αναλογικότητα, εξειδίκευση και ουσιαστική συμμετοχή των ασθενών, ώστε η σπανιότητα να μη μετατρέπεται σε εμπόδιο πρόσβασης στην καινοτομία.
Η δημιουργία ενός πιο οργανωμένου, διαφανούς και επιστημονικά τεκμηριωμένου πλαισίου αξιολόγησης, η σύνδεσή του με το νέο ευρωπαϊκό σύστημα HTA, και η δυνατότητα ταχύτερης πρόσβασης σε πραγματικά καινοτόμες θεραπείες αποτελούν εξελίξεις που η ΕΣΑΕ θεωρεί ιδιαίτερα σημαντικές.
Για τους ασθενείς με σπάνιες και υπερσπάνιες παθήσεις, το κρίσιμο ερώτημα είναι το εξής: μπορεί ένα σύστημα σχεδιασμένο κυρίως γύρω από τα δεδομένα των συχνών νοσημάτων να αξιολογήσει δίκαια μία θεραπεία που μπορεί να αφορά μερικές δεκάδες, ή ακόμα και λίγους, ασθενείς; Η απάντηση δεν μπορεί να είναι η χαλάρωση της επιστημονικής αξιολόγησης, υποστηρίζει η ΕΣΑΕ, πρέπει, όμως, να είναι η αναλογικότητα.
Οι σπάνιες παθήσεις χαρακτηρίζονται από μικρούς και συχνά ετερογενείς πληθυσμούς, περιορισμένα δεδομένα φυσικής ιστορίας, δυσκολίες διεξαγωγής μεγάλων τυχαιοποιημένων μελετών, διαφορετικούς γονότυπους και φαινότυπους και, σε πολλές περιπτώσεις, απουσία κατάλληλου συγκριτή ή προηγούμενης θεραπείας. Οι ιδιαιτερότητες αυτές δεν αποτελούν «ελλείψεις» της επιστημονικής τεκμηρίωσης. Αποτελούν σε σημαντικό βαθμό εγγενή χαρακτηριστικά της έρευνας και ανάπτυξης θεραπειών σε πολύ μικρούς πληθυσμούς. Εάν δεν αναγνωριστούν μέσα στο ίδιο το σύστημα αξιολόγησης, υπάρχει ο κίνδυνος η σπανιότητα να μετατραπεί από βιολογικό χαρακτηριστικό της νόσου σε συστηματικό μειονέκτημα πρόσβασης.
Από το «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» στο «κλινικά σημαντικό»
Ένα από τα σημαντικότερα σημεία των προτάσεων που κατέθεσε η ΕΣΑΕ, αφορά την απαίτηση στοιχειοθέτησης «μεγάλου θεραπευτικού αποτελέσματος». Η έννοια αυτή μπορεί να φαίνεται εύλογη, όταν εφαρμόζεται σε μεγάλους πληθυσμούς και σε νοσήματα στα οποία είναι δυνατή η μέτρηση σημαντικών διαφορών, μέσα από μεγάλες συγκριτικές κλινικές μελέτες. Στις σπάνιες και υπερσπάνιες παθήσεις, όμως, μπορεί να λειτουργήσει ως φίλτρο αποκλεισμού.
Πολλά σπάνια νοσήματα είναι σοβαρά, χρόνια, προοδευτικά και μη αναστρέψιμα. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η θεραπευτική επιτυχία δεν εκφράζεται πάντοτε ως θεαματική βελτίωση ενός συμβατικού κλινικού δείκτη. Μπορεί να σημαίνει ότι ένα παιδί διατηρεί για περισσότερα χρόνια τη βάδιση. Ότι ένας ασθενής διατηρεί την ικανότητα κατάποσης, ομιλίας ή αυτοεξυπηρέτησης. Ότι επιβραδύνεται η έκπτωση της αναπνευστικής ή καρδιακής λειτουργίας. Ότι καθυστερεί η απώλεια της αυτονομίας ή η ανάγκη για αναπνευστική υποστήριξη. Ότι αποφεύγεται μία μη αναστρέψιμη επιπλοκή. Ή ότι μία νόσος που μέχρι σήμερα εξελισσόταν αδιάκοπα, σταθεροποιείται. Για τον λόγο αυτό, η ΕΣΑΕ προτείνει την αντικατάσταση του όρου «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» από τον επιστημονικά καταλληλότερο όρο «κλινικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα».
Επίσης, η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος θεωρεί ότι στις αξιολογήσεις θεραπειών για σπάνιες και υπερσπάνιες παθήσεις, η συμμετοχή κατάλληλου κλινικού εμπειρογνώμονα με εξειδίκευση στη συγκεκριμένη νόσο (disease-specific clinical expert) δεν μπορεί να επαφίεται απλώς στη διακριτική ευχέρεια της Επιτροπής Αξιολόγησης. Ιδιαίτερη σημασία μπορεί να έχει εδώ η αξιοποίηση των αναγνωρισμένων Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης Σπάνιων και Πολύπλοκων Νοσημάτων και των Ευρωπαϊκών Δικτύων Αναφοράς (ERNs), στα οποία βρίσκεται συγκεντρωμένη σημαντική ευρωπαϊκή κλινική εμπειρία για παθήσεις που ένας μεμονωμένος εθνικός μηχανισμός δεν είναι δυνατόν να γνωρίζει σε αντίστοιχο βάθος.
Η ανάγκη συμμετοχής κατάλληλα εκπαιδευμένου εκπροσώπου ασθενών ή, όπου απαιτείται, φροντιστή, ιδίως κατά τον καθορισμό του PICO, των θεραπειών σύγκρισης (comparators) και των εκβάσεων που θα χρησιμοποιηθούν στην αξιολόγηση, είναι ένα ακόμη σημείο, το οποίο επισημαίνει η ΕΣΑΕ.
Τέλος, ως προς το Ταμείο Καινοτομίας, η Ένωση προτείνει τη δημιουργία εξαιρετικής συμπληρωματικής οδού ένταξης στο Horizon Scanning και εξέτασης από το Ταμείο κατά τη διάρκεια του έτους, ιδίως για ορφανά φάρμακα και θεραπείες σπάνιων ή υπερσπάνιων παθήσεων με υψηλή ακάλυπτη ανάγκη. Να υπάρχει, δηλαδή, μια δικλείδα ευελιξίας, σε περίπτωση που μια νέα θεραπεία λάβει έγκριση μετά την ολοκλήρωση του ετήσιου Horizon Scanning.
